En montage
specTTRa
L’objectif de cette étude de phase 4 est d’évaluer l'impact en vie réelle du vutrisiran sur l’aspect multisystémique de l’ATTR-CM à 12 et 24 mois, en comparaison avec une cohorte appariée de patients non traités issue du registre HEAR.
Cette étude vise des patients ayant un diagnostic confirmé d'ATTR-CM (ATTRv ou ATTRwt). Elle a pour objectif d'évaluer le traitement par vutrisiran, un siRNA administré par voie sous-cutanée qui inhibe la production hépatique de transthyrétine (TTR). Les éléments évalués concernent : l'impact du traitement par vutrisiran sur la qualité de vie et la fragilité des patients, ainsi que sur la fonction rénale. Le critère de jugement principal sera effectué grâce au questionnaire AmyloAffect déclaré par le patient, et les critères de jugement secondaires ou exploratoires incluent l'études de biomarqueurs, de paramètres d'imagerie (échocardiographie et scintigraphie) et le score ICOPE.
Promoteur
Alnylam
Investigateur Principal
Pr. Olivier Lairez
Type d'étude
Prospective
Date de début
Sept. 2026
Recrutement
300
Durée de l'étude
36 mois (12 mois d'inclusion, 24 mois de suivi)
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