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MOSAIC-TTR

MOSAIC-TTR est une étude de phase 4, observationnelle, prospective avec recueil de PROMs (qualité de vie, capacité fonctionnelle, bien-être), de données cliniques, biologiques, d'imagerie, et évaluation de la tolérabilité du traitement chez des patients atteints d'ATTR-CM

L'Acoramidis, un stabilisateur de la transthyrétine (TTR) destiné au traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), a démontré son efficacité et son innocuité dans l’essai de phase III ATTRibute-CM, ce qui a conduit à son autorisation aux États-Unis et en Europe. Cette étude vise à générer des données issues de la pratique clinique chez des patients atteints d’ATTR-CM de type sauvage ou de type variant qui débutent un traitement par Acoramidis dans le cadre de la pratique clinique courante en France.

L'objectif principal de cette étude est de décrire l'évolution par rapport à la valeur initiale des indicateurs de résultats rapportés par les patients (PROM), tels que la qualité de vie, la capacité fonctionnelle et le bien-être émotionnel. Les objectifs secondaires de cette étude sont les suivants de décrire les caractéristiques, les schémas thérapeutiques des patients qui vont suivre le traitement, ainsi que leur tolérance de l'acoramidis.

Promoteur

Bayer HealthCare SAS, France

Investigateur Principal

Pr Thibaud Damy (centres HEAR) et Pr Fabrice Bauer (centres non-HEAR)

Type d'étude

Prospective

Date de début

Sept. 2026

Recrutement

500

Durée de l'étude

36 mois (recrutement + suivi)

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