Enjeux et objectifs

Le tafamidis ayant démontré une réduction de la mortalité et des hospitalisations cardiovasculaires dans l’ATTR-CM, un des enjeux actuels est d’identifier les patients pour lesquels son utilisation présente le meilleur rapport entre bénéfice clinique, pertinence et coût. CETA-TTR est un essai randomisé contrôlé de non infériorité qui vise ainsi à évaluer l’efficience médico-économique de différentes stratégies de prise en charge des patients atteints d’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM).

Dans le cadre de cet essai, une évaluation cardiologique standard sera associée à une évaluation gériatrique minimale standardisée ainsi qu’une revue du dossier en réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP), et cette intervention sera comparée à la prise de décision cardiologique habituelle.

Critères d'évaluation

Le critère d'évaluation principal comporte deux volets : les hospitalisations imprévues, toutes causes confondues, et le rapport coût-utilité différentiel de l'intervention dans les 12 mois suivant la randomisation. Pour l’analyse coût-utilité, l’indicateur utilisé sera le QALY (quality-adjusted life year) et la qualité de vie liée à la santé sera estimée à partir du questionnaire EQ-5D-5L auto-administré au moment de l’inclusion et lors de chaque visite de suivi (30 jours, 3 mois, 1 an, puis chaque année jusqu’à 5 ans).

Cette étude permettra par ailleurs d'apporter des réponses sur les facteurs de fragilité les plus pertinents sur la réponse (ou non) au traitement.

Impacts et résultats attendus

Les bénéfices potentiels se situent ainsi à plusieurs niveaux :

• Bénéfice individuel : proposer une évaluation multidimensionnelle — cardiologique, gériatrique et fonctionnelle — afin de mieux identifier les patients susceptibles de tirer un bénéfice du tafamidis et de limiter l’exposition à un traitement peu susceptible d’être bénéfique.

• Bénéfice collectif : produire des données cliniques et médico-économiques permettant d’optimiser l’allocation du traitement, d’évaluer son coût-efficacité et d’éclairer l’évolution des recommandations

• Portée plus large : fournir un modèle d’évaluation et de décision potentiellement transposable à d’autres thérapies coûteuses dans l’amylose cardiaque à transthyrétine, et plus largement dans d’autres maladies chroniques complexes.

Centres participant à l'étude

25 centres du réseau F-CRIN GRACE participent à CETA-TTR