Principaux résultats d'études

CARDIO-TTRansform (Eplontersen)

Selon les résultats de l'essai CARDIO-TTRansform présentés lors du congrès de l'ESC 2026 et qui viennent d'être publiés dans le New England Journal of Medicine, aucune différence n’a été observée en termes de mortalité cardiovasculaire et d’événements cardiovasculaires récurrents entre l’eplontersen (un inhibiteur ciblé de l’ARN administré une fois par mois et conçu pour réduire la production de TTR) et le placebo chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) recevant un traitement standard actuel sur 140 semaines, malgré la suppression de la transthyrétine circulante.

📰 Article publié dans le NEJM : https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2608510

👉 Communiqué de presse de l’ESC et Presentation ESC 365 (accès restreint)

HELIOS-B (Vutrisiran)

Plusieurs analyses présentées à l'ESC dont :

• Effect of Vutrisiran According to Baseline Tafamidis Use in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy: Insights From HELIOS-B : Les estimations de l'effet thérapeutique du vutrisiran sur les critères d'évaluation cliniques étaient cohérentes dans toutes les strates définies en fonction de l'utilisation initiale du tafamidis, sans interaction statistiquement significative liée à cette utilisation initiale.

• Une analyse post-hoc de HELIOS-B, qui montre une association entre le vutrisiran et la préservation de la capacité intrinsèque et du vieillissement en bonne santé. Cette analyse a utilisé des indicateurs indirects pour six domaines de l'IC définis conformément à l'évaluation ICOPE de niveau 1, en s'appuyant sur les critères d'évaluation, les traitements médicamenteux ou les rapports de sécurité issus de l'étude HELIOS-B (Presentation ESC 365 du Pr. Lairez - accès restreint)

  

  
  

REVEAL (traceur PET I-124-evuzamitide pour le diagnostic)

La TEP au 124I-évuzamitide a donné de bons résultats chez les patients présentant une CA suspectée ou confirmée, faisant preuve d'une excellente précision diagnostique et "pourrait permettre une évaluation unique en amont de la présence ou de l'absence d'amylose cardiaque"

Article publié dans JACC : 124Iodine Evuzamitide Positron Emission Tomography in Patients with Established or Suspected Cardiac Amyloidosis | JACC: Cardiovascular Imaging et et Presentation ESC 365 Dr Dorbala (accès restreint)

CARES

"Chez les patients atteints d'amylose cardiaque de type AL participant au programme CARES, l'anselamimab a été associé à des évolutions favorables de la structure et de la fonction ventriculaires gauches chez les patients atteints d'amylose AL de type kappa, mais pas chez ceux atteints d'amylose AL de type lambda, ce qui corrobore son effet favorable sur l'ACM et les hospitalisations cardiovasculaires dans la population présentant l'isotype kappa."

Article : Effect of Anselamimab on Cardiac Structure and Function in Patients With Light Chain Amyloidosis: Insights From the CARES Clinical Trials | Circulation et Presentation ESC 365 Dr Wang (accès restreint)

Sessions et abstracts : l'amylose cardiaque, un sujet porteur

Sessions scientifiques

Parmi les nombreuses sessions scientifiques au cours desquelles l'amylose cardiaque a été discutée, deux étaient entièrement dédiées à cette pathologie :

Frontiers in amyloid heart disease: from treatment to cure

Focus de la session : passer des traitements actuels de l’amylose cardiaque qui stabilisent l'état du patient à des stratégies visant à éliminer les dépôts amyloïdes, et s’approcher d’une logique de « guérison » ou de régression de la maladie. Les approches pourraient également être combinées (silencers ou stabilisateurs + dégradeur) pour un effet « stack thérapeutique » congress replay (accès restreint)

Imaging innovations for diagnosis, risk, and therapy in transthyretin amyloidosis

L’imagerie avancée est un levier majeur pour définir un diagnostic précoce, stratifier le risque et suivre la réponse au traitement. Une des présentations clés reste celle sur l’évuzamitide (I‑124) comme traceur PET prometteur pour établir un diagnostic précoce Congress replay (acces restreint)

Sessions industrielles

Plus de 100 séances tutorielles portaient sur l'amylose cardiaque (principalement l'ATTR-CM) , avec 8 symposiums satellites exclusivement dédiés à cette pathologie :

• Time matters in transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM): emerging artificial intelligence approaches to screening and clinical considerations for treatment timing (Sponsor: BridgeBio Pharma, Inc.)

• Then and now: reflections on the transformation of ATTR-CM care - (Sponsor : Bayer AG)

• Understanding thick hearts: diagnostic pathways and therapeutic mechanisms -(Sponsor : Alnylam Pharmaceuticals)

• In focus: the next era of transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) management (sponsor : Alnylam Pharmaceuticals)

• Reframing transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM): the questions that still matter (Sponsor : Pfizer)

• ATTR-CM: redefining risk to optimise patient outcomes (sponsor : Bayer AG)

• Where evidence meets experience: redefining ATTR-CM treatment expectations (sponsor : Alnylam Pharmaceuticals)

• Targeting the source: in vivo CRISPR-based gene editing for transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) (Sponsor : Intellia Therapeutics, Inc)

Une forte représentation de l'amylose cardiaque dans les abstracts

Sur 112 abstracts issus des équipes de recherche françaises, 12 portent sur l'amylose cardiaque (lien pour consulter les différents abstracts sur le site de l'ESC)

• Inflammatory endotypes in cardiac amyloidosis: divergent cytokine- and neutrophil-driven pathways in AL and ATTR - Dr Amira Zaroui

• Cardiac presentation and treatment response by sex in patients with transthyretin amyloidosis: pooled analysis of vutrisiran and patisiran phase 3 studies - Dr Amira Zaroui

• Circulating transthyretin as an independent systemic vulnerability signal in transthyretin amyloidosis: insights from the French HEAR Registry- Dr Amira Zaroui

• Sevenfold inter-center variation in female representation and its association with myocardial severity in ATTR-CM: data from the nationwide HEAR Registry - Dr Amira Zaroui

• Age-dependent sex differences and tafamidis treatment-associated outcomes in transthyretin wild-type cardiac amyloidosis: a nationwide multicenter study - Dr Amira Zaroui

• Serial transthyretin monitoring captures disease trajectory and predicts survival in cardiac amyloidosis - Mounira Kharoubi

• The effectiveness of tafamidis to stabilize the disease progression of transthyretin amyloidosis in hereditary and wild-type subtypes - Mounira Kharoubi

• Amylo’ExTTRa: exploring extra-cardiac manifestations in patients with ATTR-CM using a French National Health Data System - Pr Thibaud Damy

• Vutrisiran is associated with preservation of intrinsic capacity and healthy ageing in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: post hoc analysis of HELIOS-B - Pr Olivier Lairez

• Myocardial stiffness assessed by real-time 3D shear wave elastography discriminates accurately ATTR from AL cardiac amyloidosis - Pr Emmanuel Messas

• Real-world clinical burden of obstructive hypertrophic cardiomyopathy: a nationwide study in france - Pr Albert Alain Hagege

• Real-time 3D shear wave elastography discriminates ATTR cardiac amyloidosis in patients with left ventricular hypertrophy - Touka Meki

ESC Guidelines

• Publication des premières recommandations pour la réhabilitation cardiaque A noter : peu de données existent actuellement sur la réhabilitation pour l'amylose cardiaque

• ESC Guidelines on Heart failure : Par rapport aux précédentes recommandations de l’ESC de 2021 sur l’insuffisance cardiaque (section 14.6 consacrée à l’amylose), la version de 2026 propose un cadre thérapeutique plus large pour l’amylose cardiaque liée à la transthyrétine, fondé sur des données récentes : « Sur la base des résultats d’essais cliniques randomisés à grande échelle, le groupe d’experts recommande un traitement par un stabilisateur de la TTR ou un inhibiteur de la TTR dont la sécurité et l’efficacité sur la morbidité et la mortalité ont été démontrées, chez les patients atteints d’amyloïdose cardiaque à transthyrétine de type sauvage ou d’ATTR-CA héréditaire et présentant des antécédents cliniques d’insuffisance cardiaque de classe I à III selon la classification de la NYHA. Ces médicaments comprennent les stabilisateurs de la TTR que sont le tafamidis et l’acoramidis, ainsi que l’inhibiteur de la TTR qu’est le vutrisiran. »